(SeaPRwire) –   蘇州, 中國, 2024年1月29日傳統方法相比, SiRNA 技術具有顯著優勢, 有可能針對幾乎任何基因。該技術已成為治療一系列疾病的偉大策略, 包括癌症、病毒感染和遺傳疾病。在美國, 已批准使用五種基於 siRNA 的藥物, 其中多種候選藥物正在針對 COVID-19、HBV、癌症和糖尿病等疾病進行臨床試驗。

儘管具有有希望的能力, 但 siRNA 藥物需要有效且安全的遞送系統, 因為血液清除和肝臟以外的組織滲透有限仍然是主要挑戰。 Vesicure Therapeutics 是一家來自中國蘇州的生物技術公司, 最近在概念驗證研究中介紹了他們的基於外泌體的 siRNA 遞送平台, 通過瘤內 (it) 注射有效地穿梭細胞存活 siRNA 貨物以抑制腫瘤生長 (BioRxiv: doi: )。

在取得重大進展後, Vesicure 在一項新研究中擴大了這種外泌體-siRNA 技術在 CDX (細胞系衍生的異種移植) 小鼠模型中靶向 KRAS 突變的可行性 (BioRxiv: doi: )。數據顯示, 靜脈內 (iv) 注射的外泌體在腫瘤中富集。這些“KRAS siRNA 載體”表現出極好的腫瘤保留和生長抑制, 對小鼠沒有顯著毒性。這一進展標誌著開發外泌體以進行肝外 siRNA 藥物遞送以靶向以前被認為無法成藥的靶點以滿足未滿足的治療需求方面的進展。

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